北京锦篮基因科技股份有限公司是一家专注于基因治疗药物创新研发的平台型公司，国家高新技术企业、首批北京市“专精特新”企业，国家知识产权优势企业，国家博管办认定的博士后流动工作站。公司通过ISO9001质量管理体系认证以及知识产权管理体系认证，是国内首家获得基因药物临床前质量管理体系认证的基因药物开发公司。 公司业务方向为AAV载体为递送技术的基因治疗新药研发，已积累一系列具有自主知识产权的基因治疗产品管线，生产工艺及大规模量产方面在中国乃至全球范围内处于领先地位。拥有多个国际首创产品，填补国内基因治疗技术空白。目前有四个项目8个药品完成IND申请并获得国家CDE的受理；2个项目进入二三期临床阶段，均获得了良好的临床评价。在专利创新方面，完成60件国内发明专利的申请，其中已授权21件，4件 PCT 国际专利申请，公司以“推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场”为使命，致力于让“无药可治”变成“一劳永逸”治愈，造福患者及家庭。 锦篮基因创始团队人员均为全球基因治疗行业资深专家，公司的核心团队均来自海内外知名药企、科研机构、医院或高校，汇集了国内最早从事基因治疗机理研究、临床研究和工艺开发的科学家和企业家精英团队。 在产业化方面，已建设12000平米的基因药物创新实验中心（含动物房）及生产基地项目。主要用于现有临床阶段产品的关键性注册临床及上市后的产业化制备与生产，可完成多款基因药物品种的落地生产。

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